什么时候阶梯式楔形群随机试验是一个好的设计选择?

Karla Hemming教授和Monica Taljaard教授检查了一系列新型的学习设计，即阶梯式楔形集群随机试验，提供了改进策略决策的证据基础的机会。他们强调证明使用阶梯式楔形集群随机试验的重要性，并探索一些揭示潜在条件的潜在条件，其中阶梯楔形集群随机试验对于其他研究设计是优选的。该团队还解释了为什么在利用这种类型的研究时应注意关心。

随机试验通常用于在测试新的医疗治疗时减少偏见。参与者随机分配给治疗组，在那里他们接受新的治疗或实验药物或对照组，在那里他们获得当前的护理或安慰剂标准。随机化意味着患者结果的任何差异，例如在癌症诊断后他们存活的时间，可归因于实验药物，并且可以排除所有其他可能的解释。例如，如果没有随机化，如果医生决定应该用实验药物治疗谁，结果的任何明显差异都可能归因于患者之间的其他差异，而不是是否与实验药物治疗。

在过去的几十年里，临床试验的使用无疑导致了预期寿命的增加。然而，医疗保健不仅仅是药物干预。具体如何组织和提供这种护理也很重要。例如，有人假设，限制初级医生每周工作的小时数可以减少错误的数量。然而，这样的政策决定很少由随机试验提供信息，因为进行此类研究的后勤和可行性通常被认为是不可克服的。例如，尽管招募1000名患者参加随机试验并非易事;将此转化为招募1000家医院，让研究人员随机决定是否限制初级医生的轮值制是不可行的。

然而，Karla Hemming教授（伯明翰大学）和Monica Taljaard教授（Ottowa医院研究所）检查了一种新型的学习设计，使希望和有机会改进这些政策决定的证据基础。本研究设计是阶梯式楔形群集随机试验（SW-CRT）。通过SW-CRT的探索，他们确定此方法对其他研究设计优于其他研究以及为什么应在使用时进行护理。

集群随机试验
群集随机试验是务实研究的既定研究设计，该研究可以在现实世界或典型的实践环境中进行。这对于卫生政策干预的务实评估特别有用，包​​括提供服务和教育或公共卫生类型干预措施的变更。集群随机对照试验涉及组的随机化，或受试者的集群，如医院，公共卫生单位或社区，而不是个人参与者。在并行群集中随机试验（并行-CRT）中，一半的集群被随机分配给干预条件，而另一半被分配给控制条件。

使用阶梯式楔形设计，用于服务交付和策略评估。

阶梯式楔形群随机试验
在SW-CRT中，群集以随机顺序的控制依次移动到干预条件。这使得在通常（未评估）推出的情况下，在通常，一些物流约束将防止同时接收治疗的簇，因此簇倾向于在步骤或波浪中接收治疗。阶梯楔描述了由设计的示意图产生的形状(见图1)．交叉在一个方向上，通常从控制到干预，一旦已经实现了，就不会去除干预。

在SW-CRT中，正在评估的新政策将逐步和随机地推广到所有医院或集群，直到新政策普遍化。通常，这种设计被认为在伦理上是有利的，因为它允许所有集群最终接受新的干预。然而，新的干预措施并不总是有效的，它们可能会导致更大的伤害，这就是为什么我们要首先对它们进行评估。由于这种可感知的伦理优势，在服务交付和政策评估中使用阶梯式楔形设计的数量激增。然而，这种吸收的增加并不总是合适的——当替代的平行集群试验可能更合适时，它开始被使用。

更大的偏倚风险
与传统的平行crt相比，SW-CRT由于推出的交错性质，存在更大的偏倚风险，因为在控制条件下的观察结果比在干预条件下收集的更早。由于实践有一种随着时间而逐渐改善或恶化的自然趋势，因此很难将这种“长期趋势”的影响与干预的影响区分开来。任何其他的随机设计都试图最小化混杂因素，也就是说，除了正在研究的治疗方法之外，其他可以解释观察结果的因素。相反，SW-CRT通过设计产生混淆。

此外，SW-CRT可能与传统的平行CRT相比的其他偏置的风险更大。这些包括在控制条件下收集的数据被干预条件污染的数据时发生的偏差，反之亦然。这被称为集群内的污染。在SW-CRT中更有可能发生在簇内污染，因为每个集群都暴露于控制和干预条件。这种偏见是基于阶梯式楔形集群随机试验的协调（综合报告试验标准）扩展的发展。本报告指南突出了设计的额外复杂性，并要求调查人员使用这种设计提供清晰的理由。

什么时候是阶梯式楔形的群集随机试验合适？
方法论越来越多地认识到证明SW-CRT的使用的重要性。Hemming和Taljaard教授探讨了许多情况，并揭示了SW-CRT可能是适当的选择的潜在条件。这些理由通常重叠。

通常，在没有任何强大的随机评估的情况下推出干预措施。有限的资源或能力可能意味着滚动被交错。如果诸如护士，GPS或医院管理等利益攸关方可以被说服滚动，可以进行SW-CRT，并提供一种方法来进行评估，否则是不可能的。

遵循守门人，例如一般实践经理，病房矩阵和牵头顾问，通常需要进行群集随机试验的许可。除非保证他们有机会接受预期提供一些福利的干预以及干预措施的期望，否则他们可能不愿意参加审判。在这里，SW-CRT使集群招聘能够使随机评估更加接受，而是群集门卫和其他利益相关者。

由于滚出的性质，阶梯式楔形设计面临偏差的风险，特别是当只有少量簇时。

由于实用和后勤方面的限制，例如推出稀缺资源，SW-CRT可能是唯一可行的设计。虽然并行crt也可以交错进行，但如果干预的推出被限制在一次只有两个簇，那么它就变得不可行。

与其他研究设计相比，SW-CRT具有更强的统计能力，特别是当可用簇的数量由于可用性、参与意愿或有限的试验预算而受到限制时。因此，与并行crt相比，SW-CRT可以用更少的簇实现所需的统计功率。

其他考虑因素
在短时间内，可能存在对干预效果的评估，在这种情况下，整体研究持续时间可以决定试验方法的选择。根据试验的情况，SW-CRT可能需要比平行CRT更多的时间，使后者是首选选择。

研究设计可能需要时间来实现干预的效果。在非复杂干预措施的评估中，这通常是相对直接的，比如给病人一种药物，因此病人就暴露了。然而，在评估复杂的干预措施时，可能需要相当长的时间才能使一项干预措施完全融入并影响结果。虽然过渡时期可以考虑到这种延迟，但它们可能需要相当长的时间。与并行crt相比，这可以增加SW-CRT的持续时间。

亨明教授和塔尔贾德教授解释说，随着支持SW-CRT的论据增多，使用SW-CRT的好处很可能会超过它的风险。然而，他们认为，流行和新颖不应该是采用SW-CRT的因素，在传统的平行crt可行的地方，它可能是首选的设计。