解开脊髓肌萎缩的细胞机制:从基因和改性剂到治疗

脊髓肌肉萎缩(SMA)是一种常见的神经肌肉疾病,其特征在于肌肉的弱点和浪费。具有最严重的疾病形式的人无法在生命的前两年内坐下或走路。虽然SMA的遗传良好地理解,所涉及的细胞机制尚不清楚,目前没有治愈。[...]

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