阐明脊髓性肌肉萎缩的细胞机制:从基因、修饰因子到治疗

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常见的神经肌肉疾病,其特征是肌肉无力和萎缩。患有这种疾病最严重的人不能坐或行走,并在生命的头两年内死亡。虽然SMA的遗传学已经很清楚,但其细胞机制尚不清楚,目前还没有治愈方法。[...]

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