用于婴儿胃食管反流疾病的核心结果

荷兰阿姆斯特丹联盟博士博士议员的研究侧重于功能性胃肠障碍，家庭肠胃外营养和基于证据的临床指南发展。特别是，她参与了共识和发展的共识定义，研究建议和规定的结果措施，以指导临床试验，从而提高婴儿胃食管反流疾病的护理质量。

胃食管反流被描述为胃内容物到食道进入食道的非自愿回流（将嘴部连接到胃的管）。这一过程每天都发生婴儿。然而，当回流导致麻烦的症状或并发症时出现问题。当这种情况经常发生时，它被称为胃食管反流疾病（GERD）。在美国，GERD占儿科医院入院的4％，每年花费约7.5亿美元。目前，GERD诊断为临床历史和体检的组合。然而，如果存在明显的临床症状，它可能更难以诊断。pH监测用于诊断成人。但这不能出于几种原因应用于婴儿，特别是缺乏关于正常婴儿食管pH范围的知识。经过验证的诊断测试将为父母和儿童节省许多小时的痛苦，同时等待确诊的诊断。

虽然有几项研究检测了婴儿不同治疗干预的安全性和有效性，但大型随机对照试验（RCT），被认为是最佳的研究设计，是罕见的。由于不同研究组使用的各种定义和结果措施，结果也难以比较。这使得难以确定哪些结果对于给定条件和给定的设置是最重要的。RCTS涉及随机将个体分配给两种或更多种治疗组，例如新型药物或对照药，他们的目标是减少偏见的机会并使治疗组公平的比较。因此，为婴儿壮丽的诊断和管理提供有用和基于证据的建议是具有挑战性的。

为了给临床实践提供信息，未来的试验应该衡量对患者、家长和医疗保健专业人员一致和有用的结果。实现良好护理质量的一种方法是开发和应用用于临床试验的结果测量的核心结果集(COS)。这种核心成果集将代表由该领域专家商定的一套最低限度的成果衡量标准，以及如何定义和衡量这些标准。阿姆斯特丹联合大学的Merit Tabbers博士在婴儿GERD的核心成果集的开发中发挥了关键作用。

设置场景
在开发COS的同时，应使用核心结果设定标准（COS-Stad）。CoS-Stad旨在确定COS项目设计的最低标准，并开发了一个单独的项目，以解决COS开发研究结果的报告。总之，一个国际经验丰富的COS研究人员与潜在用户一起工作，例如临床指南开发商，患者代表，以提高COS开发的质量。他们还支持评估是否使用合理的方法制定了COS。换句话说，这是一个探索COS项目的发展的项目，然后将用于通知未来的临床研究项目！

这款COS将代表一组最短的结果措施，以及如何定义和测量它们，由该领域的专家达成一致。

本集团以1-9的规模授予每个项目的重要性评级。对于包含在CO中的物品，每个利益相关者小组的70％必须奖励分数7-9。COS-Stad产生了11个最低标准，可用于通知所有COS开发项目的设计，并专注于所涉及的范围，利益相关者和共识过程。因此，如博士博士等研究人员可以自信地利用这些标准来告知发展COS。

名字有什么关系呢?
COS发展的一个方面是塔伯斯博士参与的是系统评估RCT中使用的各种定义和结果措施。Tabbers博士和同事包括46篇文章，发现大约一半的研究使用了对反流和GERD的独特定义，除了调查各种治疗干预措施之外。此外，在研究收集的主要结果措施中，存在高水平的异质性（变异），以及它们是否报告副作用或被忽视以包括这些。虽然考虑了46条文章，但原始搜索已确定2410个潜在的相关文章。在排除重复之后和与研究问题无关的人之后，例如对成年人群的研究，排除研究的主要原因是不恰当的研究设计，小样本数或缺乏反流/衰减的清晰定义。这项研究强烈支持大学的发展，这将允许更大数量的研究直接可比，从而进一步改善了婴幼儿衰剑的循证治疗和诊断。

发展共识
在此基础上，根据第一阶段的信息，第三步是为婴儿GERD开发一种COS。塔伯斯博士与来自欧洲和美国的同事一起开发了一项包含9个项目的COS，包括患者和父母报告的结果，如哭泣和喂养困难，临床结果，如充分生长和药物使用没有升级，以及不良事件。该工具有可能减少未来研究的异质性，并简化研究结果的可比性。COS是在国际德尔菲研究的输入下开发的。这种方法包括向一组专家发送多轮针对性越来越强的调查问卷，目的是就一个话题达成共识。一年前发表了儿科反流的临床实践指南，也是由Tabbers博士领导的一个项目，用于指导COS。事实上，由于相互矛盾的研究和低质量的证据，没有共识的定义和结果衡量，回答许多这些问题是具有挑战性的，这进一步突出了对婴儿GERD进行更严格研究的必要性。

Tabbers博士和他的同事开发的COS有可能提高GERD婴儿的护理质量。

而不是开发一系列成果标准，这些临床指南由北美和欧洲研究社共同出版，旨在更广泛地评估现有证据来回答八个临床研究问题。这些问题涵盖了回流和GERD的各个方面，从定义和“红旗”症状，对药理学，非药物和手术治疗方案的证据，最终考虑了GERD的评价和预后。

影响和挑战
Tabbers博士和他的同事开发的COS有可能提高GERD婴儿的护理质量。然而，COS是动态的，随着更多的研究的完成，将需要审查和调整。此外，根据疾病严重程度、研究设计和正在测试的干预措施，不同的研究人群可能需要不同的COS。考虑到婴儿胃食管反流的不同定义和缺乏黄金标准的诊断试验，下一个挑战可能是对不同患者群体的胃食管反流的定义达成明确的共识。这些挑战不仅限于婴儿GERD，而且是所有疾病临床试验的共同问题，特别是当研究团队受到资源、资金或人员的限制时。

尽管如此，开发一套明确的结果衡量标准是提高婴儿GERD研究质量的重要一步，因此，这是对这些患者护理质量的重要进步。